Tu pots accelerar la recerca en el tractament personalitzat per a la Distròfia Muscular.

La Distròfia Muscular miotònica DM1 o malaltia de Steinert és la distròfia muscular més severa i freqüent en adults, afecta 1 de cada 8.000 adults a España. És una malaltia neuromuscular hereditària considerada rara, d’incapacitació progressiva, que avui dia afecta 50.000 persones a tota España. El risc d’heretar la malaltia és del 50% quan un dels dos progenitors està afectat. En l’actualitat no existeix cura, el seu tractament es basa en l’alleujament simptomàtic per millorar la qualitat de vida del pacient.

Gran part de la recerca desenvolupada a l’Institut de Bioenginyeria de Catalunya (IBEC) es focalitza en la creació de noves solucions de medicina personalitzada. Mitjançant el nou programa Faster Future (#IBECFasterFuture) pretenem accelerar i portar a la pràctica clínica determinats projectes que ja es troben en una fase avançada de recerca.

Aquest #GivingTuesday pots ajudar-nos a accelerar la creació d’un dispositiu “múscul en un xip” per a l’avaluació d’estratègies terapèutiques per a pacients de distròfia muscular miotònica.

Amb aquest projecte, liderat pel Dr. Javier Ramón, tindrem la possibilitat d’obtenir, en un curt període de temps, un dispositiu (múscul en un xip) que ens permetrà valorar l’eficàcia dels fàrmacs relacionats amb la distròfia muscular de manera personalitzada, sense l’ús d’animals, mitjançant el cultiu de cèl·lules musculars del mateix pacient.

La plataforma permetrà posar a prova medicaments i tractaments en condicions reals, amb la finalitat que els tractaments que puguin ser més eficaços i eficients siguin identificats abans de ser aplicats.

Com funciona?

El projecte de múscul en un xip del Dr. Ramon consisteix en la creació de teixit de múscul esquelètic 3D utilitzant les mateixes cèl·lules del pacient. Per fer això, els investigadors encapsularan les cèl·lules en biomaterials especials impresos en 3D (a l’esquerra) que actuen com a matrius: es tracta d’ambients bioactius que uneixen les cèl·lules perquè puguin assemblar-se i formar teixits complets.

El teixit resultant s’incorporarà a un dispositiu amb un xip de disseny micromètric (dreta), més petit que una targeta de crèdit, i es combinarà amb biosensors que poden mesurar variables rellevants, com el consum de glucosa dels músculs, les secrecions o la insulina.

A més de monitoritzar l’evolució de la malaltia del pacient de forma personalitzada, la plataforma també permetrà l’estudi de diferents fàrmacs o tractaments en condicions molt similars a les de l’organisme, identificant aquelles que ofereixen el major potencial o les que tenen més probabilitats d’èxit.

Menys assajos amb animals

A més d’oferir una forma innovadora i personalitzada de seguiment de la DM1 i una plataforma per a la recerca de nous tractaments, el projecte “múscul en un xip” també ofereix una alternativa al model animal, reduint la quantitat d’assajos amb petits mamífers en el laboratori. D’altra banda, en tractar-se d’un estudi amb les cèl·lules del mateix pacient, els resultats obtinguts són més reals que els que s’obtenen del model animal.

Què pots aportar al projecte?

Actualment, no hi ha cap projecte d’aquestes característiques. Amb la teva ajuda, podrem accelerar l’arribada d’aquesta solució personalitzada a la pràctica clínica al més aviat possible.

Amb aquesta campanya #GivingTuesday volem recaptar els 25.000 € necessaris per dur a terme les últimes fases del projecte: dotar al teixit muscular de biosensors, validar la plataforma i fer proves amb fàrmacs.

A partir de la xifra mínima de 18.000 €, aquestes últimes fases del projecte podrien engegar-se el gener de 2018 i, a la fi de 2019, es podria fabricar un primer prototip funcional d’aquest dispositiu.

Ja tenim socis (vegeu a la dreta) que s’han compromès a contribuir per ajudar-nos a aconseguir el nostre objectiu.

Ens ajudes a accelerar la recerca?