Tú puedes acelerar la investigación en el tratamiento personalizado para la Distrofia Muscular

La Distrofia Muscular miotónica DM1 o enfermedad de Steinert es la distrofia muscular más severa y frecuente en adultos, afecta a 1 de cada 8.000 adultos en España. Es una enfermedad neuromuscular hereditaria considerada rara, de incapacitación progresiva, hoy en día afecta a 50.000 personas en toda España. El riesgo de heredar la enfermedad es del 50% cuando uno de los dos progenitores está afectado. En la actualidad no existe cura, su tratamiento se basa en el alivio sintomático para mejorar la calidad de vida del paciente.

Gran parte de la investigación desarrollada en el Instituto de Bioingeniería de Catalunya (IBEC) se focaliza en la creación de nuevas soluciones de medicina personalizada. Mediante el nuevo programa Faster Future (#IBECFasterFuture) pretendemos acelerar y llevar a la práctica clínica determinados proyectos que ya se encuentran en una fase avanzada de investigación.

Este #GivingTuesday puedes ayudarnos a acelerar la creación de un dispositivo “músculo en un chip” para la evaluación de estrategias terapéuticas para pacientes afectados por la distrofia muscular miotónica.

Con este proyecto, liderado por el Dr. Javier Ramón, tendremos la posibilidad de obtener, en un corto periodo de tiempo, un dispositivo (músculo en un chip) que nos permitirá valorar la eficacia de los fármacos relacionados con la distrofia muscular de manera personalizada, sin el uso de animales, mediante el cultivo de células musculares del propio paciente.

Este dispositivo nos permitirá poner a prueba fármacos y tratamientos en condiciones reales, con la finalidad de que los tratamientos que puedan ser más eficaces y eficientes sean identificados antes de ser aplicados.

 

¿Cómo funciona?

El proyecto “músculo en un chip” del Dr. Ramon consiste en la creación de tejido muscular esquelético 3D utilizando las propias células del paciente. Para ello, los investigadores encapsularán las células en biomateriales especiales impresos en 3D (a la izquierda) que actuarán como matrices: se trata de ambientes bioactivos que unen las células para que puedan ensamblarse y formar tejidos completos.

El tejido resultante se incorporará a un dispositivo con un chip de diseño micrométrico (derecha), más pequeño que una tarjeta de crédito, y se combinará con biosensores capaces de medir las variables relevantes, como el consumo de glucosa del músculo, las secreciones o la insulina.

Además de monitorizar la evolución de la enfermedad del paciente de forma personalizada, la plataforma también permitirá el estudio de diferentes fármacos o tratamientos en condiciones muy similares a las del organismo, identificando aquellas que ofrecen el mayor potencial o las que tienen más probabilidades de éxito.

Menos ensayos con animales

Además de ofrecer una forma innovadora y personalizada de seguimiento de la DM1 , y una plataforma para el ensayo de nuevos tratamientos, el proyecto “músculo en un chip” también ofrece una alternativa a los modelos animales, reduciendo la cantidad de ensayos con pequeños mamíferos en el laboratorio. Por otro lado, al tratarse de un estudio con las células del propio paciente, los resultados obtenidos son más reales que los que se obtienen del modelo animal.

¿Qué puedes aportar al proyecto?

En la actualidad, no existe ningún proyecto de este tipo. Con tu ayuda, podemos acelerar la llegada de esta solución personalizada a la práctica clínica lo antes posible.

Con esta campaña #GivingTuesday queremos recaudar los 25.000 € necesarios para llevar a cabo las últimas fases del proyecto: dotar al tejido muscular de biosensores, validar la plataforma y hacer pruebas con fármacos.

A partir de la cifra mínima de 18.000€, estas últimas fases del proyecto podrían ponerse en marcha en enero de 2018 y, a finales de 2019, se podría fabricar un primer prototipo funcional de este dispositivo.

Ya tenemos socios (ver a la derecha) que se han comprometido a contribuir para ayudarnos a alcanzar nuestro objetivo.

¿Nos ayudas a acelerar la investigación?